小児急性骨髄性白血病の治療、症状および検査

小児急性骨髄性白血病（AML）の事実

* Charles P. Davis、MD、PhDによって書かれた小児急性骨髄性白血病

• AMLは血液と骨髄のがんで、異常な骨髄性幹細胞が生成され増殖します。
• 血液および骨髄に影響を与える可能性のある他の骨髄性疾患は次のとおりです：慢性骨髄性白血病（CML）、若年性骨髄単球性白血病（JMML）、および骨髄異形成症候群（MDS）。
• 小児AMLの危険因子には以下が含まれます：白血病の兄弟または姉妹を持つこと、ヒスパニックであること、出生前のタバコの煙またはアルコールへの曝露、再生不良性貧血の個人歴、MDSの個人または家族歴、AMLの家族歴、過去の治療化学療法および/または放射線療法、電離放射線および/またはベンゼンなどの化学物質への曝露、および遺伝性障害（ダウン症候群、ファンコーニ貧血、神経線維腫症1型、ヌーナン症候群およびシュワッハマン-ダイヤモンド症候群）。
• 小児AMLの主な徴候と症状には、発熱、疲労感、簡単な出血または打撲傷、寝汗、息切れ、点状出血（平らな、皮膚の下の出血に起因するピンポイントの斑点）、関節および/または骨の痛み、痛みまたは感覚が含まれますrib骨の下の膨満感、白血病（体のさまざまな部分の青または紫の痛みのないしこり）、クロロマ（目の周りの痛みのないしこり、青緑色の場合もあります）、湿疹のような皮膚発疹。
• 小児AMLの検出および診断のための検査には、以下が含まれます：身体検査および病歴、全血球計算（CBC）、末梢血塗抹標本、血液化学検査、胸部X線、生検（骨髄、腫瘍および/またはリンパ節）、細胞遺伝学的分析、逆転写ポリメラーゼ連鎖反応、免疫表現型検査、分子検査、腰椎穿刺。
• 2つの検査、腰椎穿刺および/または精巣、卵巣、および/または皮膚の生検を使用して、AMLが転移したかどうかを判定することができます。
• 小児AMLの標準的な病期分類システムはありませんが、治療はAMLのタイプまたはサブタイプ、AMLが骨髄または血液の外側に拡がっているかどうか、および/または疾患が新たに診断された場合、寛解中の場合、または再発した場合に基づきます。
• 再発性AMLは、治療を受けたが再発した（再発した）AMLです。
• 小児AMLおよびその関連疾患に使用される標準治療には、化学療法、放射線療法、幹細胞移植、標的療法（チロシンキナーゼ阻害薬療法、モノクローナル抗体療法など）、その他の薬物療法（レナリドマイド、ヒ素など）の7種類があります三酸化窒素）、注意深い待機（兆候または症状が現れるか変化するまで治療なし）、および支持療法（例えば、輸血、抗生物質、白血球除去）。
• 新しいタイプの治療が臨床試験中です。 生物学的療法と白血病細胞の殺傷を助けるナチュラルキラー細胞の使用が含まれます。

小児急性骨髄性白血病（AML）は、骨髄が多数の異常な血液細胞を作るがんの一種です。

小児急性骨髄性白血病（AML）は、血液と骨髄のがんです。 AMLは、急性骨髄性白血病、急性骨髄芽球性白血病、急性顆粒球性白血病、および急性非リンパ性白血病とも呼ばれます。 急性のがんは通常、治療しないとすぐに悪化します。 慢性のがんは通常ゆっくりと悪化します。

白血病および血液および骨髄の他の疾患は、赤血球、白血球、および血小板に影響を与える可能性があります。

通常、骨髄は血液幹細胞（未熟な細胞）を作り、それは時間とともに成熟した血液細胞になります。 血液幹細胞は、骨髄性幹細胞またはリンパ系幹細胞になる場合があります。 リンパ系幹細胞は白血球になります。

骨髄性幹細胞は、3種類の成熟血液細胞の1つになります。

• 酸素と他の物質を体のすべての組織に運ぶ赤血球。
• 感染症や病気と戦う白血球。
• 血栓を形成して出血を止める血小板。

AMLでは、骨髄幹細胞は通常、骨髄芽球（または骨髄芽球）と呼ばれる未成熟白血球の一種になります。 AMLの骨髄芽球、または白血病細胞は異常であり、健康な白血球にはなりません。 白血病細胞は血液と骨髄に蓄積する可能性があるため、健康な白血球、赤血球、血小板の余地が少なくなります。 これが起こると、感染、貧血、または簡単な出血が起こることがあります。 白血病細胞は、血液の外で中枢神経系（脳と脊髄）、皮膚、歯茎などの体の他の部分に広がる可能性があります。 ときに白血病細胞は、顆粒球肉腫またはクロロマと呼ばれる固形腫瘍を形成します。

影響を受ける血液細胞のタイプに基づいて、AMLのサブタイプがあります。 急性前骨髄球性白血病（APL）と呼ばれるサブタイプである場合、または子供にダウン症候群がある場合、AMLの治療は異なります。

他の骨髄性疾患は、血液と骨髄に影響を与える可能性があります。

慢性骨髄性白血病

慢性骨髄性白血病（CML）では、多すぎる骨髄幹細胞が顆粒球と呼ばれる白血球の一種になります。 これらの骨髄幹細胞の一部は、成熟した白血球になることはありません。 これらは爆風と呼ばれます。 時間が経つにつれて、顆粒球と芽球が骨髄内の赤血球と血小板を押し出します。 CMLは子供ではまれです。

若年性骨髄単球性白血病

若年性骨髄単球性白血病（JMML）はまれな小児がんであり、2歳未満の子供でより頻繁に発生し、男の子でより一般的です。 JMMLでは、骨髄幹細胞が多すぎると、骨髄球と単球と呼ばれる2種類の白血球になります。 これらの骨髄幹細胞の一部は、成熟した白血球になることはありません。 芽球と呼ばれるこれらの未熟な細胞は、通常の仕事をすることができません。 時間が経つにつれて、骨髄細胞、単球、および芽球が骨髄内の赤血球と血小板を押し出します。 これが起こると、感染、貧血、または簡単な出血が起こることがあります。

骨髄異形成症候群

骨髄異形成症候群（MDS）は、成人よりも子供の方が発生する頻度が低くなります。 MDSでは、骨髄は赤血球、白血球、血小板の数が少なすぎます。 これらの血液細胞は成熟せず、血液に入る場合があります。 MDSの治療は、赤血球、白血球、または血小板の数がどれだけ少ないかに依存します。 時間が経つにつれて、MDSはAMLになる可能性があります。

一過性骨髄増殖性障害（TMD）はMDSの一種です。 この骨髄の障害は、ダウン症候群の新生児で発症する可能性があります。 通常、生後3週間以内に自然に消えます。 ダウン症候群およびTMDの乳児は、3歳になる前にAMLを発症する可能性が高くなります。

特定の抗がん剤による治療および/または放射線療法後にAMLまたはMDSが発生することがあります。

特定の抗がん剤および/または放射線療法によるがん治療は、治療関連AML（t-AML）または治療関連MDS（t-MDS）を引き起こす可能性があります。 これらの治療関連の骨髄性疾患のリスクは、使用される抗がん剤の総線量と放射線量および治療分野に依存します。 一部の患者には、t-AMLおよびt-MDSの遺伝的リスクもあります。 これらの治療関連疾患は通常、治療後7年以内に発生しますが、小児ではまれです。

小児AML、小児CML、JMML、およびMDSの危険因子は類似しています。

病気になるリスクを高めるものはすべて危険因子と呼ばれます。 危険因子があることは、がんになるという意味ではありません。 危険因子がないということは、がんにならないという意味ではありません。 あなたの子供が危険にさらされているかもしれないと思うなら、あなたの子供の医者に相談してください。 これらおよびその他の要因により、小児AML、小児CML、JMML、およびMDSのリスクが増加する可能性があります。

• 白血病の兄弟または姉妹、特に双子を持つこと。
• ヒスパニックであること。
• 出生前にタバコの煙やアルコールにさらされている。
• 再生不良性貧血の既往歴がある。
• MDSの個人歴または家族歴がある。
• AMLの家族歴がある。
• 化学療法または放射線療法による過去の治療。
• 電離放射線またはベンゼンなどの化学物質にさらされている。
• 以下のような特定の遺伝的障害がある。
  • ダウン症候群。
  • ファンコニ貧血。
  • 神経線維腫症1型。
  • ヌーナン症候群。
  • シュワッハマン・ダイアモンド症候群。

小児AML、小児CML、JMML、またはMDSの兆候と症状には、発熱、疲労感、出血またはあざが生じやすいことが含まれます。

これらおよび他の徴候および症状は、小児AML、小児CML、JMML、またはMDSまたは他の条件によって引き起こされる場合があります。 お子さんが次のいずれかをお持ちの場合、医師にご相談ください。

• 感染の有無にかかわらず発熱。
• 寝汗。
• 息切れ。
• 脱力感または疲労感。
• あざや出血が起こりやすい。
• 点状出血（出血によって引き起こされる皮膚の下の平らでピンポイントのスポット）。
• 骨や関節の痛み。
• rib骨の下の痛みまたは膨満感。
• 首、脇の下、胃、径部、または体の他の部分の痛みのないしこり。 小児AMLでは、これらのしこりは皮膚白質白血病と呼ばれ、青色または紫色の場合があります。
• 時々目の周りにある痛みのないしこり。 クロロマと呼ばれるこれらのしこりは、小児AMLで時々見られ、青緑色である場合があります。
• 湿疹のような皮膚発疹。

TMDの兆候と症状には次のものがあります。

• 全身に腫れ。
• 息切れ。
• 呼吸困難。
• 脱力感または疲労感。
• rib骨の下の痛み。

血液と骨髄を調べる検査は、小児AML、小児CML、JMML、およびMDSの検出（発見）および診断に使用されます。

次のテストと手順を使用できます。

• 身体診察と病歴 ：しこりなどの病気の兆候や異常と思われるその他の兆候の確認など、健康の一般的な兆候を確認するための身体の検査。 患者の健康習慣や過去の病気や治療の履歴も取得されます。
• 完全血球計算（CBC）差分あり ：血液サンプルを採取して、次の項目をチェックする手順：
  • 赤血球と血小板の数。
  • 白血球の数と種類。
  • 赤血球中のヘモグロビン（酸素を運ぶタンパク質）の量。
  • 赤血球からなる血液サンプルの一部。
• 末梢血塗抹標本 ： 血液サンプルの芽球、白血球の数と種類、血小板の数、および血球の形状の変化を調べる手順。
• 血液化学検査 ：血液サンプルを検査して、体内の臓器や組織から血液中に放出される特定の物質の量を測定する手順。 物質の異常な量（通常より多いまたは少ない）は、病気の徴候である可能性があります。
• 胸部X線 ：胸部内の臓器と骨のX線。 X線は、体内を通過してフィルムに到達できるエネルギービームの一種で、体内の領域の画像を作成します。
• 生検 ：細胞または組織を除去して、病理学者が顕微鏡で観察してがんの徴候を確認できるようにすること。 実施できる生検には以下のものがあります：
  • 骨髄穿刺と生検 ：中空の針を股関節または胸骨に挿入して、骨髄、血液、骨の小片を除去します。
  • 腫瘍生検 ： クロロマの生検が行われる場合があります。
  • リンパ節生検 ： リンパ節の全部または一部の切除。
• 細胞遺伝学的分析 ：血液または骨髄のサンプル中の細胞を顕微鏡で観察して、染色体の特定の変化を調べる実験室試験。 染色体の変化には、ある染色体の一部が別の染色体の一部と交換されたとき、ある染色体の一部が欠落または繰り返されたとき、またはある染色体の一部が逆さまになったときなどがあります。
  次のテストは、細胞遺伝学的分析の一種です。
  • FISH（蛍光in situハイブリダイゼーション） ：細胞および組織内の遺伝子または染色体を調べるために使用される実験室の手法。 蛍光色素を含むDNA片は実験室で作成され、スライドガラス上の細胞または組織に加えられます。 これらのDNA片がスライド上の特定の遺伝子または染色体の領域に結合すると、特殊な照明を備えた顕微鏡で見ると点灯します。
• 逆転写ポリメラーゼ連鎖反応（RT-PCR）テスト ：組織サンプル中の細胞を化学物質を使用して研究し、遺伝子の構造または機能の特定の変化を調べる実験室テスト。
• 免疫表現型検査 ：細胞の表面の抗原またはマーカーの種類に基づいて、血液および骨髄細胞の特別な染色を含む細胞を識別するために使用されるプロセス。 このプロセスは、がん細胞を免疫系の正常細胞と比較することにより、AMLのサブタイプを診断するために使用されます。
• 分子検査 ：血液または骨髄のサンプル中の特定の遺伝子、タンパク質、または他の分子を確認するための実験室検査。 分子検査では、AMLの発症の可能性を引き起こすまたは影響する可能性のある遺伝子または染色体の特定の変化もチェックします。 分子テストは、治療の計画、治療の効果の確認、または予後の判定に使用できます。
• 腰椎穿刺 ：脊柱から脳脊髄液（CSF）のサンプルを採取するために使用される手順。 これは、脊椎の2つの骨の間に針を刺し、脊髄の周囲のCSFに挿入し、液体のサンプルを採取することによって行われます。 CSFのサンプルを顕微鏡で検査して、白血病細胞が脳と脊髄に広がっていることを確認します。 この手順は、LPまたは脊椎タップとも呼ばれます。

特定の要因が予後（回復の可能性）と治療オプションに影響を与えます。

小児AMLの予後（回復の見込み）と治療法の選択肢は以下に依存します：

• がんが診断されたときの子供の年齢。
• 子供の人種または民族。
• 子供が大きく太っているかどうか。
• 診断時の血液中の白血球の数。
• 前回のがん治療後にAMLが発生したかどうか。
• AMLのサブタイプ。
• 白血病細胞に特定の染色体または遺伝子の変化があるかどうか。
• 子供にダウン症候群があるかどうか。 AMLおよびダウン症候群のほとんどの子供は、白血病を治すことができます。
• 白血病が中枢神経系（脳と脊髄）にあるかどうか。
• 白血病が治療に反応する速さ。
• AMLが新たに診断された（未治療）か、治療後に再発（再発）したか。
• 再発したAMLの治療が終了してからの時間。

小児CMLの予後と治療の選択肢は、患者が診断されてからの経過時間と、血中の芽細胞の数に依存します。

JMMLの予後（回復の可能性）と治療法の選択肢は、以下に依存します。

• がんが診断されたときの子供の年齢。
• 影響を受ける遺伝子の種類と変化のある遺伝子の数。
• 血液中の赤血球、白血球、または血小板の数。
• JMMLが新たに診断された（未治療）か、治療後に再発したか。

MDSの予後（回復の可能性）と治療法の選択肢は、以下に依存します。

• MDSが以前のがん治療によって引き起こされたかどうか。
• 赤血球、白血球、または血小板の数がどれだけ少ないか。
• MDSが新たに診断された（未治療）か、治療後に再発したか。

小児急性骨髄性白血病（AML）が診断されると、がんが体の他の部位に拡がっているかどうかを調べるための検査が行われます。

以下の検査と手順を使用して、白血病が広がっているかどうかを判断できます。

• 腰椎穿刺 ：脊柱から脳脊髄液（CSF）のサンプルを採取するために使用される手順。 これは、脊椎の2つの骨の間に針を刺し、脊髄の周囲のCSFに挿入し、液体のサンプルを採取することによって行われます。 CSFのサンプルを顕微鏡で検査して、白血病細胞が脳と脊髄に広がっていることを確認します。 この手順は、LPまたは脊椎タップとも呼ばれます。
• test丸、卵巣、または皮膚の生検 ： or丸、卵巣、または皮膚から細胞または組織を除去し、顕微鏡で観察してがんの徴候を確認できるようにすること。 これは、身体検査中に、丸、卵巣、または皮膚に異常なものが見つかった場合にのみ行われます。

小児AML、小児慢性骨髄性白血病（CML）、若年性骨髄単球性白血病（JMML）、または骨髄異形成症候群（MDS）の標準的な病期分類システムはありません。

がんの範囲または広がりは通常、病期と呼ばれます。 ステージの代わりに、小児AML、小児CML、JMML、およびMDSの治療は以下の1つ以上に基づいています：

• 病気のタイプまたはAMLのサブタイプ。
• 白血病が血液と骨髄の外側に広がっているかどうか。
• 疾患が新たに診断されたか、寛解中か、再発か。

新たに診断された小児AML

新たに診断された小児AMLは、発熱、出血、痛みなどの徴候や症状を緩和する以外は治療されておらず、次のいずれかが当てはまります：

• 骨髄の細胞の20％以上が芽球（白血病細胞）です。

または

• 骨髄の細胞の20％未満が芽球であり、染色体に特定の変化があります。

寛解期の小児AML

寛解期の小児AMLでは、疾患が治療されており、次のことが当てはまります：

• 完全な血球数はほぼ正常です。
• 骨髄の細胞の5％未満が芽球（白血病細胞）です。
• 脳、脊髄、または身体の他の部分に白血病の徴候や症状はありません。

再発小児急性骨髄性白血病

再発した小児急性骨髄性白血病（AML）は、治療後に再発（再発）しています。 がんは、血液や骨髄、または中枢神経系（脳や脊髄）などの体の他の部位に再発する場合があります。

急性骨髄性白血病（AML）、慢性骨髄性白血病（CML）、若年性骨髄単球性白血病（JMML）、または骨髄異形成症候群（MDS）の小児には、さまざまな治療法があります。

AML、CML、JMML、またはMDSの子供には、さまざまな種類の治療が利用できます。 いくつかの治療は標準的（現在使用されている治療）であり、いくつかは臨床試験でテストされています。 治療の臨床試験は、現在の治療法を改善したり、がん患者の新しい治療法に関する情報を入手したりするための研究です。 臨床試験で新しい治療法が標準治療法よりも優れていることが示された場合、新しい治療法が標準治療法になる可能性があります。

小児のがんはまれであるため、臨床試験への参加を検討する必要があります。 一部の臨床試験は、治療を開始していない患者にのみ開かれています。

治療は、小児白血病およびその他の血液疾患の治療の専門家である医療提供者のチームによって計画されています。

治療は、小児腫瘍医、つまりがんの子供の治療を専門とする医師によって監督されます。 小児腫瘍医は、白血病の子供の治療の専門家であり、医学の特定の分野を専門とする他の医療提供者と協力しています。 これらには、次の専門家が含まれる場合があります。

• 小児科医。
• 血液学者。
• 腫瘍内科医。
• 小児外科医。
• 放射線腫瘍医。
• 神経科医。
• 神経病理学者。
• 神経放射線科医。
• 小児看護師のスペシャリスト。
• ソーシャルワーカー。
• リハビリテーションの専門家。
• 心理学者。

一部のがん治療は、治療が終了してから数ヶ月または数年後に副作用を引き起こします。

定期的なフォローアップ試験は非常に重要です。 いくつかのがん治療は、がん治療が終了してから数ヶ月または数年後に続くまたは現れる副作用を引き起こします。 これらは晩期障害と呼ばれます。 がん治療の晩期障害には以下が含まれます：

• 物理的な問題。
• 気分、感情、思考、学習、または記憶の変化。
• 二次がん（新しいタイプのがん）。

一部の晩期障害は治療または制御される場合があります。 AMLまたはその他の血液疾患の治療を受けている子供の親は、がん治療が子供に与える影響について医師と話すことが重要です。

小児AMLの治療には通常2つの段階があります。

小児AMLの治療は段階的に行われます：

• 導入療法：これは治療の最初の段階です。 目標は、血液と骨髄の白血病細胞を殺すことです。 これにより、白血病が寛解します。
• 地固め/強化療法：これは治療の第二段階です。 白血病が寛解するとすぐに始まります。 治療の目標は、活性ではないかもしれないが、再成長を開始して再発を引き起こす可能性がある残りの白血病細胞を殺すことです。

中枢神経系（CNS）聖域療法と呼ばれる治療は、治療の導入期に行われる場合があります。 化学療法の標準用量は、CNSの白血病細胞（脳および脊髄）に到達しない可能性があるため、細胞はCNSで聖域（隠れ）を見つけることができます。 髄腔内化学療法は、CNSの白血病細胞に到達することができます。 白血病細胞を殺し、白血病が再発する可能性を減らすために与えられます。 CNS聖域療法はCNS予防とも呼ばれます。

小児AML、小児CML、JMML、またはMDSには7種類の標準治療が使用されます。

化学療法

化学療法は、細胞を殺すか分裂を止めることにより、薬物を使ってがん細胞の成長を止めるがん治療です。 化学療法が口から摂取されるか、静脈や筋肉に注入されると、薬は血流に入り、全身のがん細胞に到達します（全身化学療法）。 化学療法が脳脊髄液（髄腔内化学療法）、臓器、または腹部などの体腔に直接配置される場合、薬物は主にそれらの領域のがん細胞に影響を及ぼします（局所化学療法）。 併用化学療法は、複数の抗がん剤を使用した治療です。

化学療法の実施方法は、治療中のがんの種類によって異なります。

AMLでは、白血病細胞が脳および/または脊髄に拡がることがあります。 AMLを治療するために口または静脈から与えられる化学療法は、血液脳関門を通過して脳および脊髄を取り囲む液体に侵入することはできません。 代わりに、化学療法が液体で満たされた空間に注入され、そこに広がった可能性のある白血病細胞を殺します（髄腔内化学療法）。

放射線療法

放射線療法は、高エネルギーX線または他の種類の放射線を使用してがん細胞を殺すか、増殖を防ぐがん治療です。 放射線療法には2種類あります：

• 外照射療法では、体外の機械を使用してがんに放射線を照射します。
• 内部放射線療法では、針、シード、ワイヤー、またはカテーテルに密封された放射性物質を使用して、がんの中または近くに直接留置します。

放射線療法の実施方法は、治療中のがんの種類によって異なります。 小児AMLでは、化学療法に反応しないクロロマの治療に外部放射線療法が使用される場合があります。

幹細胞移植

幹細胞移植は、化学療法を行い、異常または癌治療によって破壊された造血細胞を交換する方法です。 幹細胞（未熟な血液細胞）は、患者またはドナーの血液または骨髄から採取され、凍結保存されます。 化学療法が完了した後、保存された幹細胞は解凍され、注入によって患者に戻されます。 これらの再注入された幹細胞は、体の血液細胞に成長（および回復）します。

標的療法

標的療法は、薬物または他の物質を使用して、正常な細胞を傷つけることなく特定のがん細胞を特定して攻撃する治療の一種です。 標的療法の種類には以下が含まれます：

• チロシンキナーゼ阻害剤療法 ：チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）療法は、腫瘍の成長に必要なシグナルをブロックします。 TKIは、体が必要とするよりも多くの白血球（顆粒球または芽球）になる幹細胞を引き起こす酵素（チロシンキナーゼ）をブロックします。 TKIは、補助療法として他の抗がん剤とともに使用される場合があります（がんが再発するリスクを下げるために、最初の治療後に行われる治療）。
  • イマチニブは、小児CMLの治療が承認されているTKIの一種です。
  • ソラフェニブ、ダサチニブ、およびニロチニブは、小児白血病の治療において研究されています。
• モノクローナル抗体療法 ：モノクローナル抗体療法では、単一のタイプの免疫系細胞から実験室で作られた抗体を使用します。 これらの抗体は、がん細胞上の物質またはがん細胞の成長を助ける可能性のある通常の物質を特定できます。 抗体は物質に付着し、癌細胞を殺すか、その成長をブロックするか、またはそれらが広がるのを防ぎます。 モノクローナル抗体は注入によって与えられます。 それらは単独で使用されるか、薬物、毒素、または放射性物質を癌細胞に直接運ぶために使用されます。
  • ゲムツズマブは、急性前骨髄球性白血病（APL）と呼ばれるAMLのサブタイプの治療に使用されるモノクローナル抗体の一種です。 ゲムツズマブは、特別な承認が与えられない限り、米国では入手できません。 モノクローナル抗体は、補助療法として化学療法とともに使用できます。
• プロテアソーム阻害剤療法 ：プロテアソーム阻害剤は、癌細胞のタンパク質を分解して殺します。
  • ボルテゾミブは、小児APLの治療に使用されるプロテアソーム阻害剤です。

その他の薬物療法

レナリドマイドは、特定の染色体変化によって引き起こされる骨髄異形成症候群の患者の輸血の必要性を減らすために使用される場合があります。

三酸化ヒ素とオールトランスレチノイン酸（ATRA）は、白血病細胞を殺す、白血病細胞の分裂を止める、または白血病細胞が白血球に成熟するのを助ける抗がん剤です。 これらの薬剤は、急性前骨髄球性白血病の治療に使用されます。

用心深い待機

注意深い待機とは、兆候や症状が現れるか変化するまで治療を行わずに患者の状態を綿密に監視することです。 MDSまたはTMDの治療に時々使用されます。

支持療法

疾患またはその治療によって引き起こされる問題を軽減するために支持療法が行われます。 支持療法には以下が含まれます：

• 輸血療法：赤血球、白血球、または血小板を投与して、疾患または癌治療により破壊された血液細胞を補充する方法。 血液は他の人から提供されたり、患者から早く採取されて必要になるまで保管された可能性があります。
• 抗生物質や抗真菌剤などの薬物療法。
• 白血球除去：特殊な機械を使用して、血液から白血球を除去する手順。 患者から血液を採取し、白血球を除去する血球分離器に通します。 その後、残りの血液は患者の血流に戻されます。

臨床試験で新しいタイプの治療がテストされています。

この要約セクションでは、臨床試験で研究されている治療について説明します。 研究中のすべての新しい治療について言及しているわけではありません。

生物学的療法

生物学的療法は、がんと戦うために患者の免疫系を使用する治療法です。 体内で作られた物質または実験室で作られた物質は、がんに対する身体の自然な防御を強化、誘導、または回復するために使用されます。 このタイプのがん治療は、生物療法または免疫療法とも呼ばれます。

ナチュラルキラー（NK）細胞は、生物学的療法の一種です。 NK細胞は、腫瘍細胞を殺すことができる白血球です。 これらは、ドナーから採取され、白血病細胞を殺すのを助けるために注入によって患者に与えられます。

患者は臨床試験への参加について考えたい場合があります。

一部の患者にとって、臨床試験に参加することが最善の治療法の選択肢である場合があります。 臨床試験はがん研究プロセスの一部です。 新しいがん治療が安全かつ効果的であるか、標準治療よりも優れているかどうかを調べるために臨床試験が行われます。

今日のがんの標準治療の多くは、以前の臨床試験に基づいています。 臨床試験に参加する患者は、標準治療を受けるか、新しい治療を受ける最初の患者になる可能性があります。

臨床試験に参加する患者は、将来のがんの治療方法の改善にも役立ちます。 臨床試験が効果的な新しい治療法につながらない場合でも、多くの場合、重要な質問に答えて研究を進めるのに役立ちます。

患者は、癌治療の開始前、開始中、または開始後に臨床試験を開始できます。

一部の臨床試験には、まだ治療を受けていない患者のみが含まれます。 他の試験では、がんが改善しなかった患者の治療法をテストしています。 また、がんの再発（再発）を防ぐ、またはがん治療の副作用を軽減する新しい方法をテストする臨床試験もあります。

国の多くの地域で臨床試験が行われています。

フォローアップテストが必要な場合があります。

がんを診断するため、またはがんの病期を調べるために行われた検査のいくつかは繰り返される場合があります。 治療の効果を確認するために、いくつかのテストが繰り返されます。 治療を継続、変更、または中止するかどうかの決定は、これらの検査の結果に基づいている場合があります。

テストの一部は、治療が終了した後も継続して行われます。 これらの検査の結果は、お子さんの状態が変わったかどうか、またはがんが再発したか（再発したか）を示すことができます。 これらのテストは、フォローアップテストまたはチェックアップと呼ばれることもあります。

小児急性骨髄性白血病、小児慢性骨髄性白血病、若年性骨髄単球性白血病、および骨髄異形成症候群の治療選択肢

新たに診断された小児急性骨髄性白血病

新たに診断された小児急性骨髄性白血病の治療法には以下のものがあります：

• 併用化学療法と髄腔内化学療法を伴う中枢神経系聖域療法。
• 異なる化学療法レジメン（用量と治療スケジュール）を比較する臨床試験。
• 幹細胞移植を伴うまたは伴わないプロテアソーム阻害剤またはチロシンキナーゼ阻害剤による化学療法と標的療法の併用の臨床試験。

新たに診断された小児急性白血病の顆粒球肉腫（クロロマ）による治療には、放射線療法を伴うまたは伴わない化学療法が含まれる場合があります。

治療関連AMLの治療は通常、新たに診断されたAMLと同じで、その後に幹細胞移植が行われます。

新たに診断された小児AMLおよびダウン症候群の子供

ダウン症候群の4歳以下の小児における急性骨髄性白血病（AML）の治療法には、以下が含まれます。

• 併用化学療法と髄腔内化学療法を伴う中枢神経系聖域療法。

ダウン症候群の4歳以上の小児におけるAMLの治療は、ダウン症候群のない小児の治療と同じかもしれません。

寛解期の小児急性骨髄性白血病

寛解期の小児急性骨髄性白血病（AML）の治療（強化/強化療法）は、AMLのサブタイプに依存し、以下を含む場合があります。

• 併用化学療法。
• 高用量化学療法とその後のドナーからの血液幹細胞を使用した幹細胞移植。
• 化学療法とそれに続くナチュラルキラー細胞の注入の臨床試験。
• 幹細胞移植を伴うまたは伴わないプロテアソーム阻害剤またはチロシンキナーゼ阻害剤による化学療法と標的療法の併用の臨床試験。

再発小児急性骨髄性白血病

再発小児急性骨髄性白血病（AML）の治療法には以下が含まれます：

• 併用化学療法。
• 化学療法と幹細胞移植の併用。
• 2回目の幹細胞移植。
• さまざまなソースの幹細胞を使用した、新しい抗がん剤、新しい生物製剤、および幹細胞移植の組み合わせの臨床試験。

ダウン症候群の小児における再発性AMLの治療は化学療法です。 化学療法後の幹細胞移植がこれらの子供の治療に役立つかどうかは明らかではありません。

急性前骨髄球性白血病

急性前骨髄球性白血病の治療法には以下のようなものがあります：

• オールトランスレチノイン酸（ATRA）と化学療法。
• 三酸化ヒ素療法。
• くも膜下腔内化学療法を伴う中枢神経系聖域療法。

再発性急性前骨髄球性白血病

再発性急性前骨髄球性白血病の治療法には以下のようなものがあります：

• 全トランスレチノイン酸療法（ATRA）と化学療法。
• 三酸化ヒ素療法。
• モノクローナル抗体（ゲムツズマブ）による標的療法（特別な承認が与えられている場合）。
• 患者またはドナーの血液幹細胞を使用した幹細胞移植。

小児慢性骨髄性白血病

小児慢性骨髄性白血病の治療法には次のようなものがあります：

• チロシンキナーゼ阻害剤（イマチニブ）を用いた標的療法。
• 他のチロシンキナーゼ阻害剤による標的療法の臨床試験。

疾患がイマチニブによる治療に反応しない患者、または治療後に疾患が再発する患者の場合、治療には以下が含まれます：

• ドナーからの血液幹細胞を使用した幹細胞移植。
• 他のチロシンキナーゼ阻害剤による標的療法の臨床試験。

若年性骨髄単球性白血病

若年性骨髄単球性白血病（JMML）の治療法には以下が含まれます：

• 併用化学療法とその後の幹細胞移植。 幹細胞移植後にJMMLが再発する場合、2回目の幹細胞移植が行われる場合があります。

骨髄異形成症候群

骨髄異形成症候群（MDS）の治療法には以下のようなものがあります：

• 用心深い待っています。
• ドナーからの血液幹細胞を使用した幹細胞移植。
• 併用化学療法。
• レナリドマイド療法。
• 低用量の化学療法を使用した幹細胞移植の臨床試験。
• 新しい抗がん剤または標的療法の臨床試験。

MDSが急性骨髄性白血病（AML）になった場合、治療は新たに診断されたAMLの治療と同じになります。

治療関連のMDSの治療は通常、新たに診断されたAMLと同じであり、その後に幹細胞移植が行われます。

MDSの一種である一過性骨髄増殖性障害（TMD）は通常、自然に治ります。 単独で消えないTMDの場合、治療には以下が含まれます。

• 輸血療法。
• 白血球除去。
• 化学療法。