小児急性リンパ芽球性白血病（すべて）の症状と治療

小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の事実

• 小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）は、骨髄が未熟なリンパ球（白血球の一種）を過剰に産生するがんの一種です。
• 白血病は、赤血球、白血球、血小板に影響を与える可能性があります。
• がんおよび特定の遺伝的状態の過去の治療は、小児ALLのリスクに影響します。
• 小児ALLの兆候には、発熱と打撲が含まれます。
• 血液および骨髄を検査する検査は、小児ALLを検出（発見）および診断するために使用されます。
• 特定の要因が予後（回復の見込み）と治療法の選択肢に影響します。

小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）は、骨髄が未熟なリンパ球を過剰に作る癌の一種（白血球の一種）です。

小児急性リンパ芽球性白血病（ALLまたは急性リンパ性白血病とも呼ばれます）は、血液と骨髄のがんです。 このタイプのがんは通常、治療しないとすぐに悪化します。

ALLは、小児の最も一般的ながんの種類です。

白血病は、赤血球、白血球、血小板に影響を与える可能性があります。

健康な子供の場合、骨髄は血液幹細胞（未熟な細胞）を作り、それは時間とともに成熟した血液細胞になります。 血液幹細胞は、骨髄性幹細胞またはリンパ系幹細胞になる場合があります。

骨髄性幹細胞は、3種類の成熟血液細胞の1つになります。

• 酸素と他の物質を体のすべての組織に運ぶ赤血球。
• 血栓を形成して出血を止める血小板。
• 感染症や病気と戦う白血球。

リンパ幹細胞はリンパ芽球細胞になり、次に3種類のリンパ球（白血球）の1つになります：

• 感染と戦うのを助ける抗体を作るBリンパ球。
• Bリンパ球が感染と戦うのを助ける抗体を作るのを助けるTリンパ球。
• がん細胞やウイルスを攻撃するナチュラルキラー細胞。

ALLの子供では、幹細胞が多すぎるとリンパ芽球、Bリンパ球、またはTリンパ球になります。 細胞は正常なリンパ球のようには機能せず、感染と戦うことができません。 これらの細胞は癌（白血病）細胞です。 また、血液および骨髄中の白血病細胞の数が増加すると、健康な白血球、赤血球、および血小板の余地が少なくなります。 これにより、感染、貧血、出血が起こりやすくなります。

がんおよび特定の遺伝的状態に対する過去の治療は、小児ALLのリスクに影響を及ぼします。

病気になるリスクを高めるものはすべて危険因子と呼ばれます。 危険因子があることは、がんになるという意味ではありません。 危険因子がないということは、がんにならないという意味ではありません。 あなたの子供が危険にさらされているかもしれないと思うなら、あなたの子供の医者に相談してください。

ALLの考えられる危険因子には次のものがあります。

• 出生前にX線にさらされている。
• 放射線にさらされている。
• 化学療法による過去の治療。
• 以下のような特定の遺伝的条件を有する：
  • ダウン症候群。
  • 神経線維腫症1型。
  • ブルーム症候群。
  • ファンコニ貧血。
  • 毛細血管拡張性運動失調。
  • リーフラウメニ症候群。
  • 憲法上のミスマッチ修復欠損症（DNA自体の修復を妨げる特定の遺伝子の変異。これにより、幼少期に癌が増殖します）。
• 染色体または遺伝子に特定の変化がある。

小児期の徴候にはすべて、発熱と打撲が含まれます。

これらおよびその他の徴候および症状は、小児ALLまたは他の状態によって引き起こされる場合があります。 お子さんが次のいずれかをお持ちの場合は、お医者さんにお問い合わせください。

• 熱。
• あざや出血が起こりやすい。
• 点状出血（出血によって引き起こされる皮膚の下の平らで、ピンポイントの、暗赤色の斑点）。
• 骨または関節の痛み。
• 首、脇の下、胃、またはgro径部の痛みのないしこり。
• rib骨の下の痛みまたは膨満感。
• 脱力感、疲労感、または青白く見える。
• 食欲減少。

血液および骨髄を検査する検査は、小児ALLを検出（発見）および診断するために使用されます。

以下の検査と手順を使用して、小児ALLを診断し、白血病細胞が脳やtest丸など体の他の部位に広がっているかどうかを調べることができます。

• 身体診察と病歴 ：しこりなどの病気の兆候や異常と思われるその他の兆候の確認など、健康の一般的な兆候を確認するための身体の検査。 患者の健康習慣や過去の病気や治療の履歴も取得されます。
• 完全血球計算（CBC）差分あり ：血液サンプルを採取して、次の項目をチェックする手順：
  • 赤血球と血小板の数。
  • 白血球の数と種類。
  • 赤血球中のヘモグロビン（酸素を運ぶタンパク質）の量。
  • サンプルの赤血球で構成されている部分。
• 血液化学検査 ：血液サンプルを検査して、体内の臓器や組織から血液中に放出される特定の物質の量を測定する手順。 物質の異常な量（通常より多いまたは少ない）は、病気の徴候である可能性があります。
• 骨髄穿刺と生検 ：中空の針を股関節または胸骨に挿入して、骨髄、血液、骨の小片を除去します。 病理医が骨髄、血液、骨を顕微鏡で観察して、がんの徴候を探します。

以下の検査は、血液または摘出された骨髄組織に対して行われます：

• 細胞遺伝学的分析 ：血液または骨髄のサンプル中の細胞を顕微鏡で観察して、リンパ球の染色体の特定の変化を調べる臨床検査。 たとえば、フィラデルフィア染色体陽性ALLでは、1つの染色体の一部が別の染色体の一部と入れ替わります。 これは「フィラデルフィア染色体」と呼ばれます。
• 免疫表現型検査：血液または骨髄細胞の表面の抗原またはマーカーを検査して、それらがリンパ球または骨髄細胞であるかどうかを調べる検査。 細胞が悪性リンパ球（がん）の場合、Bリンパ球かTリンパ球かを確認します。
• 腰椎穿刺 ：脊柱から脳脊髄液（CSF）のサンプルを採取するために使用される手順。 これは、脊椎の2つの骨の間に針を刺し、脊髄の周囲のCSFに挿入し、液体のサンプルを採取することによって行われます。 CSFのサンプルを顕微鏡で検査して、白血病細胞が脳と脊髄に広がっていることを確認します。 この手順は、LPまたは脊椎タップとも呼ばれます。
  この手順は、白血病細胞が脳と脊髄に広がっているかどうかを調べるために白血病が診断された後に行われます。 脳や脊髄に拡がっている可能性のある白血病細胞を治療するために、液体サンプルを採取した後に髄腔内化学療法が行われます。
• 胸部X線 ：胸部内の臓器と骨のX線。 X線は、体内を通過してフィルムに到達できるエネルギービームの一種で、体内の領域の画像を作成します。 胸部X線は、白血病細胞が胸部の中央に腫瘤を形成しているかどうかを確認するために行われます。

特定の要因が予後（回復の可能性）と治療オプションに影響を与えます。

予後（回復の見込み）は以下に依存します：

• 白血病細胞数は、治療の最初の1か月後にどのくらい速く、どれだけ低下します。
• 診断時の年齢、性別、人種、および民族的背景。
• 診断時の血液中の白血球の数。
• 白血病細胞がBリンパ球から始まったかTリンパ球から始まったか。
• がんのあるリンパ球の染色体または遺伝子に特定の変化があるかどうか。
• 子供にダウン症候群があるかどうか。
• 白血病細胞が脳脊髄液で見つかるかどうか。
• 診断時および治療中の子供の体重。

治療の選択肢は以下に依存します：

• 白血病細胞がBリンパ球から始まったかTリンパ球から始まったか。
• 子供に標準リスク、高リスク、または非常に高リスクのALLがあるかどうか。
• 診断時の子供の年齢。
• フィラデルフィア染色体など、リンパ球の染色体に特定の変化があるかどうか。
• 導入療法の開始前に子供がステロイドで治療されたかどうか。
• 治療中に白血病細胞数がどのくらい速く、どれだけ低下するか。

治療後に再発（再発）する白血病の場合、予後と治療の選択肢は次の要因に一部依存します：

• 診断時から白血病が再発するまでの時間。
• 白血病が骨髄に戻ってくるか、体の他の部分に戻るか。

小児ALLでは、治療を計画するためにリスクグループが使用されます。

小児ALLには3つのリスクグループがあります。 それらは次のように説明されます。

• 標準（低）リスク：診断時に白血球数が50, 000 / µL未満の1歳から10歳未満の子供を含みます。
• 高リスク：10歳以上の子供および/または診断時に白血球数が50, 000 / µL以上の子供を含みます。
• 非常に高いリスク：1歳未満の子供、遺伝子に特定の変化がある子供、初期治療に対する反応が遅い子供、および治療の最初の4週間後に白血病の徴候がある子供が含まれます。

リスクグループに影響するその他の要因には、次のものがあります。

• 白血病細胞がBリンパ球から始まったかTリンパ球から始まったか。
• 染色体またはリンパ球の遺伝子に特定の変化があるかどうか。
• 最初の治療後、白血病細胞数がどのくらい速く、どれだけ低下するか。
• 診断時に脳脊髄液に白血病細胞が見つかったかどうか。

治療を計画するためには、リスクグループを知ることが重要です。 高リスクまたは非常に高リスクのALLを患う子供は通常、標準リスクALLを患う子供よりも多くの抗がん剤および/または高用量の抗がん剤を投与されます。

再発した小児ALLは、治療された後に再発したがんです。

白血病は、血液や骨髄、脳、脊髄、test丸、または体の他の部分に再発する場合があります。

難治性小児ALLは、治療に反応しないがんです。

小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）にはさまざまな種類の治療があります。

急性リンパ芽球性白血病（ALL）の小児には、さまざまな種類の治療が利用できます。 いくつかの治療は標準的（現在使用されている治療）であり、いくつかは臨床試験でテストされています。 治療の臨床試験は、現在の治療法を改善したり、がん患者の新しい治療法に関する情報を入手したりするための研究です。 臨床試験で新しい治療法が標準治療法よりも優れていることが示された場合、新しい治療法が標準治療法になる可能性があります。

小児のがんはまれであるため、臨床試験への参加を検討する必要があります。 一部の臨床試験は、治療を開始していない患者にのみ開かれています。

すべての小児は、小児白血病の治療の専門家である医師チームによって治療計画を立てるべきです。

治療は、小児腫瘍医、つまりがんの子供の治療を専門とする医師によって監督されます。 小児腫瘍医は、白血病の子供の治療の専門家であり、医学の特定の分野を専門とする他の小児医療専門家と協力しています。 これらには、次の専門家が含まれる場合があります。

• 小児科医。
• 血液学者。
• 腫瘍内科医。
• 小児外科医。
• 放射線腫瘍医。
• 神経科医。
• 病理学者。
• 放射線科医。
• 小児看護師のスペシャリスト。
• ソーシャルワーカー。
• リハビリテーションの専門家。
• 心理学者。
• 子どもの専門家。

脳、脊髄、または精巣に拡がった、または拡がる可能性のある白血病細胞を殺すための治療が行われます。

白血病細胞を殺す、または白血病細胞の脳および脊髄（中枢神経系； CNS）への拡散を防ぐ治療は、CNS指向療法と呼ばれます。 化学療法は、脳や脊髄に広がっている、または広がっている可能性のある白血病細胞の治療に使用できます。 化学療法の標準用量はCNSの白血病細胞に到達しない可能性があるため、細胞はCNSに隠れることができます。 大量化学療法または髄腔内化学療法（脳脊髄液内）の全身化学療法は、CNSの白血病細胞に到達することができます。 脳への外部放射線療法も行われることがあります。

これらの治療は、体の他の部分の白血病細胞を殺すために使用される治療に加えて行われます。 ALLを患うすべての小児は、導入療法および地固め/強化療法の一部として、場合によっては維持療法中にCNS指向療法を受ける。

白血病細胞がtest丸に拡がった場合、治療には高用量の全身化学療法、場合によっては放射線療法が含まれます。

臨床試験で新しいタイプの治療がテストされています。

この要約セクションでは、臨床試験で研究されている治療について説明します。 研究中のすべての新しい治療について言及しているわけではありません。

キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法

CAR T細胞療法は、患者のT細胞（免疫系細胞の一種）を変化させる免疫療法の一種であるため、がん細胞の表面にある特定のタンパク質を攻撃します。 T細胞は患者から採取され、特別な受容体が実験室の表面に追加されます。 変更された細胞は、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞と呼ばれます。 CAR T細胞は実験室で成長し、注入によって患者に与えられます。 CAR T細胞は患者の血液中で増殖し、がん細胞を攻撃します。 CAR T細胞療法は、2度目に再発した（再発した）小児ALLの治療において研究されています。

患者は臨床試験への参加について考えたい場合があります。

一部の患者にとって、臨床試験に参加することが最善の治療法の選択肢である場合があります。 臨床試験はがん研究プロセスの一部です。 新しいがん治療が安全かつ効果的であるか、標準治療よりも優れているかどうかを調べるために臨床試験が行われます。

今日のがんの標準治療の多くは、以前の臨床試験に基づいています。 臨床試験に参加する患者は、標準治療を受けるか、新しい治療を受ける最初の患者になる可能性があります。

臨床試験に参加する患者は、将来のがんの治療方法の改善にも役立ちます。 臨床試験が効果的な新しい治療法につながらない場合でも、多くの場合、重要な質問に答えて研究を進めるのに役立ちます。

患者は、癌治療の開始前、開始中、または開始後に臨床試験を開始できます。

一部の臨床試験には、まだ治療を受けていない患者のみが含まれます。 他の試験では、がんが改善しなかった患者の治療法をテストしています。 また、がんの再発（再発）を防ぐ、またはがん治療の副作用を軽減する新しい方法をテストする臨床試験もあります。

国の多くの地域で臨床試験が行われています。

フォローアップテストが必要な場合があります。

がんを診断するため、またはがんの病期を調べるために行われた検査のいくつかは繰り返される場合があります。 治療の効果を確認するために、いくつかのテストが繰り返されます。 治療を継続、変更、または中止するかどうかの決定は、これらの検査の結果に基づいている場合があります。

テストの一部は、治療が終了した後も継続して行われます。 これらの検査の結果は、あなたの状態が変化したかどうか、または癌が再発したか（再発するか）を示すことができます。 これらのテストは、フォローアップテストまたはチェックアップと呼ばれることもあります。

骨髄吸引と生検は、治療のすべての段階で行われ、治療の効果を確認します。

小児急性リンパ芽球性白血病の治療選択肢

新たに診断された小児急性リンパ芽球性白血病（標準リスク）

寛解導入期、強化期/強化期、および維持期における標準リスク小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療には、常に併用化学療法が含まれます。 寛解導入療法後に小児が寛解している場合、ドナーからの幹細胞を使用した幹細胞移植が行われる場合があります。 寛解導入療法後に小児が寛解していない場合、さらなる治療は通常、高リスクALLの小児に実施されるのと同じ治療です。

髄腔内化学療法は、脳および脊髄への白血病細胞の拡散を防ぐために行われます。

標準リスクALLの臨床試験で研究されている治療には、新しい化学療法レジメンが含まれます。

新たに診断された小児急性リンパ芽球性白血病（高リスク）

寛解導入期、強化/強化期、および維持期中の高リスク小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療には、常に併用化学療法が含まれます。 高リスクのALLグループの子供は、特に統合/強化段階の間に、標準リスクグループの子供よりも多くの抗がん剤と高用量の抗がん剤を投与されます。

髄腔内および全身化学療法は、脳および脊髄への白血病細胞の拡散を予防または治療するために行われます。 脳への放射線療法も行われることがあります。

高リスクALLの臨床試験で研究されている治療法には、標的療法または幹細胞移植を伴うまたは伴わない新しい化学療法レジメンが含まれます。

新たに診断された小児急性リンパ芽球性白血病（非常に高いリスク）

寛解導入、強化/強化、および維持段階での非常にリスクの高い小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療には、常に併用化学療法が含まれます。 非常に高リスクのALLグループの子供には、高リスクグループの子供よりも多くの抗がん剤が投与されます。 最初の寛解中の幹細胞移植が子供の長寿に役立つかどうかは明らかではありません。

髄腔内および全身化学療法は、脳および脊髄への白血病細胞の拡散を予防または治療するために行われます。 脳への放射線療法も行われることがあります。

非常にリスクの高いALLの臨床試験で研究されている治療法には、標的療法を伴うまたは伴わない新しい化学療法レジメンが含まれます。

新たに診断された小児急性リンパ芽球性白血病（特別グループ）

T細胞小児急性リンパ芽球性白血病

寛解導入、強化/強化、および維持段階でのT細胞小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療には、常に併用化学療法が含まれます。 T細胞ALLの小児には、新たに診断された標準リスク群の小児よりも多くの抗癌剤と高用量の抗癌剤が投与されます。

髄腔内および全身化学療法は、白血病細胞の脳および脊髄への拡散を防ぐために行われます。 脳への放射線療法も行われることがあります。

T細胞ALLの臨床試験で研究されている治療法には、標的療法の有無にかかわらず、新しい抗がん剤と化学療法レジメンが含まれます。

すべての乳児

寛解導入、強化/強化、および維持段階でのALLを伴う乳児の治療には、常に併用化学療法が含まれます。 ALLを有する乳児には、標準リスク群の1歳以上の子供とは異なる抗がん剤および高用量の抗がん剤が投与されます。 最初の寛解中の幹細胞移植が子供の長寿に役立つかどうかは明らかではありません。

髄腔内および全身化学療法は、白血病細胞の脳および脊髄への拡散を防ぐために行われます。

ALLの乳児を対象とした臨床試験で研究されている治療法には以下のものがあります：

• 特定の遺伝子が変化した乳児に対する化学療法とその後のドナー幹細胞移植の臨床試験。

10歳以上のすべての小児

寛解導入、強化/強化、および維持期中の小児および青年（10歳以上）のALLの治療には、常に併用化学療法が含まれます。 10歳以上の小児およびALLを有する青年には、標準リスク群の小児よりも多くの抗がん剤と抗がん剤の投与量が与えられます。

髄腔内および全身化学療法は、白血病細胞の脳および脊髄への拡散を防ぐために行われます。 脳への放射線療法も行われることがあります。

ALLを伴う10歳以上の小児および青年に対する臨床試験で研究されている治療法には、標的療法を伴うまたは伴わない新しい抗がん剤および化学療法レジメンが含まれます。

フィラデルフィア染色体陽性

寛解導入、強化/強化、および維持段階でのフィラデルフィア染色体陽性小児ALLの治療には、以下が含まれます：

• ドナーからの幹細胞を使用した幹細胞移植の有無にかかわらず、チロシンキナーゼ阻害剤（メシル酸イマチニブ）を用いた併用化学療法と標的療法。

難治性小児急性リンパ芽球性白血病

難治性の小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の治療のための標準治療はありません。

難治性小児ALLの臨床試験で研究されている治療法には次のものがあります：

• 標的療法（ブリナツモマブまたはイノツズマブ）。
• キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法。

再発小児急性リンパ芽球性白血病

骨髄に戻った再発小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）の標準治療には、以下が含まれます：

• 併用化学療法。
• 全身放射線照射を伴うまたは伴わない化学療法とその後のドナーからの幹細胞を使用した幹細胞移植。

骨髄外に再発した小児期急性リンパ芽球性白血病（ALL）の再発の標準的な治療法には以下のものがあります：

• 脳および脊髄のみに再発するがんに対する脳および/または脊髄への放射線療法を伴う全身化学療法および髄腔内化学療法。
• cancer丸のみに再発するがんに対する併用化学療法と放射線療法。
• 脳および/または脊髄で再発したがんに対する幹細胞移植。

再発小児ALLの臨床試験で研究されている治療法のいくつかは次のとおりです。

• 新しい抗がん剤と新しい併用化学療法の治療。
• 併用化学療法と新しい種類の標的療法（ブリナツモマブまたはイノツズマブ）。
• キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法。

小児および青年は、急性リンパ芽球性白血病の治療の数か月後または数年後に現れる治療関連の副作用がある場合があります。

定期的なフォローアップ試験は非常に重要です。 治療は、終了してからずっと後に副作用を引き起こす可能性があります。 これらは晩期障害と呼ばれます。

がん治療の晩期障害には以下が含まれます：

• 心臓、血管、肝臓、骨などの身体的問題、および受胎能。 デキスラゾキサンがアントラサイクリンと呼ばれる化学療法薬と一緒に与えられると、晩期の心臓への影響のリスクが軽減されます。
• 気分、感情、思考、学習、または記憶の変化。 脳への放射線療法を受けた4歳未満の子供は、これらの影響のリスクが高くなります。
• 二次がん（新しい種類のがん）または脳腫瘍、甲状腺がん、急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群などのその他の状態。

一部の晩期障害は治療または制御される場合があります。 治療によって引き起こされる可能性のある晩期障害について、お子さんの医師に相談することが重要です。

小児ALLの治療には通常3つの段階があります。

小児ALLの治療は段階的に行われます：

• 寛解導入：これは治療の第一段階です。 目標は、血液と骨髄の白血病細胞を殺すことです。 これにより、白血病が寛解します。
• 強化/強化：これは治療の第二段階です。 白血病が寛解するとすぐに始まります。 地固め/強化療法の目標は、体内に残って再発を引き起こす可能性のある白血病細胞を殺すことです。
• メンテナンス：これは治療の第三段階です。 目標は、再増殖して再発を引き起こす可能性のある残りの白血病細胞を殺すことです。 多くの場合、がん治療は、寛解導入期および地固め/強化期に使用される用量よりも少ない用量で投与されます。 維持療法中に医師の指示どおりに薬を服用しないと、がんが再発する可能性が高くなります。 これは継続療法段階とも呼ばれます。

4種類の標準治療が使用されます。

化学療法

化学療法は、細胞を殺すか分裂を止めることにより、薬物を使ってがん細胞の成長を止めるがん治療です。 化学療法が口から摂取されるか、静脈や筋肉に注入されると、薬は血流に入り、全身のがん細胞に到達します（全身化学療法）。 化学療法が脳脊髄液（髄腔内）、臓器、または腹部などの体腔に直接配置される場合、薬物は主にそれらの領域のがん細胞に影響を及ぼします（局所化学療法）。 併用化学療法は、複数の抗がん剤を使用した治療です。

化学療法の実施方法は、子供のリスクグループによって異なります。 高リスクALLの小児は、標準リスクALLの小児よりも多くの抗がん剤と高用量の抗がん剤を投与されます。 髄腔内化学療法は、脳および脊髄に広がった、または広がる可能性のある小児ALLを治療するために使用されます。

放射線療法

放射線療法は、高エネルギーX線または他の種類の放射線を使用してがん細胞を殺すか、増殖を防ぐがん治療です。 放射線療法には2種類あります。

• 外照射療法では、体外の機械を使用してがんに放射線を照射します。
• 内部放射線療法では、針、シード、ワイヤー、またはカテーテルに密封された放射性物質を使用して、がんの中または近くに直接留置します。

放射線療法の実施方法は、治療中のがんの種類によって異なります。 外照射療法は、脳、脊髄、またはtest丸に広がった、または広がる可能性のある小児ALLを治療するために使用される場合があります。 また、幹細胞移植のための骨髄の準備にも使用できます。

幹細胞移植による化学療法

幹細胞移植は、高用量の化学療法と全身照射を行い、その後、がん治療によって破壊された造血細胞を置換する方法です。 幹細胞（未熟な血液細胞）は、ドナーの血液または骨髄から除去されます。 患者が治療を受けた後、ドナーの幹細胞が注入によって患者に与えられます。 これらの再注入された幹細胞は、患者の血液細胞に成長（および回復）します。 幹細胞ドナーは、患者と関係する必要はありません。

幹細胞移植がALLの小児および青年の初期治療として使用されることはほとんどありません。 再発（治療後に再発）するALLの治療の一部としてより頻繁に使用されます。

標的療法

標的療法は、薬物または他の物質を使用して、正常な細胞を傷つけることなく特定のがん細胞を特定して攻撃する治療法です。

チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）は、酵素であるチロシンキナーゼを遮断する標的療法薬であり、幹細胞が体が必要とするよりも多くの白血球または芽球になる原因となります。 メシル酸イマチニブは、フィラデルフィア染色体陽性ALLの小児の治療に使用されるTKIです。 ダサチニブとルキソリチニブは、新たに診断された高リスクALLの治療で研究されているTKIです。

モノクローナル抗体療法は、単一タイプの免疫系細胞から研究室で製造された抗体を使用するがん治療です。 これらの抗体は、がん細胞上の物質またはがん細胞の成長を助ける可能性のある通常の物質を特定できます。 抗体は物質に付着し、癌細胞を殺すか、その成長をブロックするか、またはそれらが広がるのを防ぎます。 モノクローナル抗体は注入によって与えられます。 それらは単独で使用されるか、薬物、毒素、または放射性物質を癌細胞に直接運ぶために使用されます。 ブリナツモマブとイノツズマブは、難治性小児ALLの治療において研究されているモノクローナル抗体です。

小児ALLの治療においても、新しい種類の標的療法が研究されています。